繼2022年1月14日,廣州派真生物技術有限公司(以下簡稱派真生物)與神濟昌華(北京)生物科技有限公司(以下簡稱神濟昌華)達成戰(zhàn)略合作關系后,近日雙方再度攜手,就神濟昌華首個管線(SG001)的質粒藥學研究、AAV藥學研究、AAV批放行檢測、分析方法學開發(fā)、穩(wěn)定性研究等項目展開深度合作。此次合作無論是對雙方的項目發(fā)展還是對基因藥物領域的影響,都有積極的推動作用。
肌萎縮側索硬化癥(ALS,漸凍癥)
1、肌萎縮側索硬化癥(ALS,漸凍癥)是一種致命的神經退行性疾病,被稱為“全球五大絕癥之首”。ALS是一類相對比較小眾的運動神經元病,此前國際上所統(tǒng)計的患病率約為4-6/10萬人,僅美國ALS患者就近3萬人,我國國家因為人口基數(shù)大,患者數(shù)量不容忽視。ALS患者平均生存期只有2-5年,歐美僅有2-3年。
2、ALS發(fā)病機制撲朔迷離,F(xiàn)DA獲批藥物僅兩種。目前,ALS的致病原因還不清楚,只有5%-10%的患者有明確的遺傳因素。
3、ALS患者在發(fā)病末期往往會全身癱瘓,不能言語,身體仿佛被“凍住”,所以俗稱“漸凍癥”。 著名的物理學家霍金、武漢金銀潭醫(yī)院院長張定宇、京東副總裁蔡磊等都是ALS患者。
4、目前在全球范圍內尚未有能夠有效治療ALS的藥物。近年來全球研發(fā)主要聚焦于兩個方向:一是針對傳統(tǒng)藥物的劑型改良;二是開發(fā)細胞、基因療法。
除了對傳統(tǒng)藥物進行劑型改良外,隨著分子生物學技術的發(fā)展,目前一些更具顛覆性、有望治愈ALS的創(chuàng)新療法也在探索中,比如反義寡核苷酸療法、基因治療以及干細胞療法等,但大多處于臨床早期階段。
神濟1號(SG001)
1、神濟昌華是一家致力于開發(fā)以神經系統(tǒng)疾病為主的基因療法的企業(yè),其創(chuàng)始團隊均來自清華大學。
2、神濟昌華發(fā)現(xiàn)了極具潛力的ALS治療靶點。目前針對該靶點的管線SG001進展最快,這將是一種全新的ALS治療方案,采用基因治療的方式,通過挽救患者的運動神經元,將極大延長ALS病人生存期。
3、SG001目前已經處于臨床前階段,目前正在積極籌備IIT,預計明年初正式啟動。
神濟昌華非常重視專利保護,從公司成立開始即與國內知名專利律師事務所合作,建設神濟專利“護城河”。
神濟昌華首席科學官郭煒表示:
“只有整合基因治療行業(yè)最前沿的技術和豐富的經驗,才能開發(fā)出更好的基因療法,為患者造福。神濟昌華創(chuàng)始團隊在神經退行性疾病領域深耕多年,同時具有長期堅實的神經科學基礎研究背景和經驗,而派真生物在AAV CDMO領域有著深厚的積累,擁有完整的質量和分析體系,可為神濟昌華在研管線的快速推進提供有力的保障。我們相信與派真生物的戰(zhàn)略合作將實現(xiàn)中樞神經系統(tǒng)疾病技術研究、臨床應用和商業(yè)開發(fā)的強強聯(lián)合,引領并加速推進基因治療相關藥物在國內的創(chuàng)新和落地。”
派真生物創(chuàng)始人李華鵬博士表示:
“派真生物與神濟昌華的前期合作進展順利,我們的π-Alpha™ 293 細胞AAV 高產平臺和π-Icosa™ AAV血清型篩選平臺獲得了神濟昌華的高度認可!此次深入合作,派真生物基于領先的AAV工藝開發(fā)策略、大規(guī)模生產上豐富的項目執(zhí)行經驗、全面的放行檢測平臺,將繼續(xù)全力協(xié)助神濟昌華,實現(xiàn)中樞神經系統(tǒng)領域基因藥物研發(fā)的快速推進,共同應對最具挑戰(zhàn)性的疾病和尚未滿足的醫(yī)療需求,繼續(xù)踐行派真生物“讓老百姓用得起基因治療”的使命”。
關于神濟昌華
神濟昌華(北京)生物科技有限公司(簡稱“神濟昌華”,英文名“SineuGene”)是由清華大學資深研究人員于北京市昌平區(qū)中關村生命科學園創(chuàng)辦的從事創(chuàng)新藥物研發(fā)為主的生物科技公司,致力于以基因治療技術為手段,包括AAV介導的基因編輯、表達和以小核酸藥物為核心實現(xiàn)對目標基因的干預,主要聚焦神經系統(tǒng)疾病,特別是神經退行性疾病,包括肌萎縮側索硬化癥(ALS)、腦卒中(Stroke)、帕金森病(PD)、阿爾茲海默癥(AD)、亨廷頓舞蹈癥(HD)、自閉癥(ASD)等神經系統(tǒng)疾病,期望最終能夠為人類解決這些重大的醫(yī)療健康難題。
關于派真生物
派真生物(PackGene)是一家專注于重組腺相關病毒(rAAV)載體包裝的CRO & CTDMO科技公司, 為細胞與基因治療(CGT)企業(yè)的重組AAV載體藥物的早期研發(fā)、臨床前開發(fā)、臨床試驗以及藥物審批,提供快速、經濟、高質量、規(guī)?;囊徽臼紺MC解決方案。自2014年成立以來,作為AAV載體CRO服務領域的引領者,派真生物已經為20多個國家的客戶提供上萬批次的AAV定制樣品,客戶涵括全球頂級跨國制藥公司與各類研究機構。在CTDMO服務領域,派真生物基于包括π-Alpha™293細胞AAV高產平臺和π-Omega™質粒高產平臺在內的五大技術平臺,以完整的質量和分析體系,為藥企AAV與質粒的GMP規(guī)?;a需求提供合規(guī)服務。
派真生物以“讓老百姓用得起基因治療”為使命,以加速創(chuàng)新基因藥上市為己任,致力于成為全球基因藥研發(fā)生產的長期合作伙伴。派真生物以創(chuàng)新技術作為發(fā)展的基礎,以先進的載體生產技術以及突破性的載體工具兩大方向為雙輪驅動,來塑造派真生物在基因治療領域CRO、CTDMO領域的國際品牌。
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