急性髓性白血病(AML)是成人最常見的白血病類型，F(xiàn)LT3基因突變是AML患者最常見的遺傳改變和不良預(yù)后因素。在國(guó)內(nèi)上市的FLT3靶向藥物中，目前吉瑞替尼只有老撾南塔有價(jià)格比起 國(guó)內(nèi)來(lái)說(shuō)已經(jīng)很便宜了。微信咨詢世界藥林代購(gòu)：（18106505546）

索拉非尼和舒尼替尼屬于第一代FLT3抑制劑，屬于非特異性多靶點(diǎn)TKI抑制劑，單藥治療AML療效不顯著；Ritinib是第二代FLT3抑制劑，具有更高的選擇性和更強(qiáng)的抑制活性。

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2021年2月，安斯泰來(lái)的富馬酸吉瑞替尼片獲得附條件批準(zhǔn)上市，成為國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批用以治療FLT3突變的AML靶向療法。該產(chǎn)品于2020年11月被列入第三批臨床急需境外新藥名單，順利獲批后將進(jìn)一步滿足國(guó)內(nèi)AML患者的臨床治療需求

在這項(xiàng)II期雙盲試驗(yàn)中，患者以2:1的比例隨機(jī)接受gilritinib(120mg)或安慰劑，每天一次，持續(xù)長(zhǎng)達(dá)2年，從完成誘導(dǎo)/鞏固(I/C)治療后開始。RFS定義為從隨機(jī)化日期到記錄任何原因?qū)е碌膹?fù)發(fā)或死亡日期的時(shí)間，由獨(dú)立審查委員會(huì)裁決（主要療效終點(diǎn)）評(píng)估?？偵嫫?OS)定義為從隨機(jī)分組日期到全因死亡日期的時(shí)間。治療終止后30天和之后每3個(gè)月評(píng)估生存和治療出現(xiàn)的不良事件(TEAE)。

研究共納入124名患者，其中98人接受隨機(jī)分組（吉瑞替尼組63人，安慰劑組35人）并被納入全分析集（FAS），其中32人（吉瑞替尼組20人）),安慰劑組12人)完成了2年的治療。安全性分析集(SAF)包括接受≥1劑研究藥物的97名患者（吉瑞替尼組62名和安慰劑組35名）。

在SAF中，gilritinib組和安慰劑組分別有93.5%(58/62)和94.3%(33/35)的患者發(fā)生TEAE，其中分別為82.3%(51/62)和57.1%(20/35例))藥物相關(guān)TEAE和16.1%（10/62例）和8.6%（3/35例）嚴(yán)重的藥物相關(guān)TEAE。吉瑞替尼組29.0%[18/62例]和安慰劑組2.9%[1/35例]）和血小板減少癥（吉瑞替尼組19.4%[12/62例]和11.4%[4/62例]在安慰劑組）。35例]）。

在FAS中，gilritinib組和安慰劑組分別有31/63(49.2%)和20/35(57.1%)的患者復(fù)發(fā)；3/63(4.8%)患者無(wú)復(fù)發(fā)死亡。與安慰劑組相比，吉瑞替尼組的RFS沒(méi)有顯著改善（風(fēng)險(xiǎn)比[HR]0.738，95%CI：0.407-1.336；單側(cè)分層對(duì)數(shù)秩p值：0.163）。gilritinib和安慰劑組的中位RFS分別為24.02和15.84個(gè)月。在FAS中，治療組之間的OS沒(méi)有顯著差異（gilritinib組和安慰劑組分別為33.3%[21/63]和31.4%[11/35]；HR1.130[95%CI:0.540-]2.364];單邊分層對(duì)數(shù)秩p=0.627)。兩組均未達(dá)到中位OS。