眾所周知維奈克拉維奈托克主要目的是有選擇地能夠抑制BCL-2系統(tǒng)的功能，恢復正常細胞的通信系統(tǒng)，破壞癌細胞，達到治療腫瘤的目的。2016年4月，維奈托克被FDA批準用于治療慢性淋巴細胞性白血病，其中包括17p缺失和至少一次治療(CLL)患者，商品名為Venclexta，成為FDA批準的第一個BCL-2抑制劑。維奈克拉(維奈托克)是由艾伯維和基因泰克共同開發(fā)的選擇性B細胞淋巴瘤因子-2(BCL-2)抑制劑。BCL-2在細胞凋亡（程序性細胞死亡）中起著重要作用，可以防止某些細胞（包括淋巴細胞）凋亡，并在某些類型的癌癥中過度表達，這與耐藥性的形成有關(guān)。

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VIALE-A科學研究在尚未進行治療、難以忍受傳統(tǒng)強化療和新診斷的AML患者中進行，比較安慰劑+阿扎胞苷(AZA，低甲基化劑方案和維奈托克+阿扎胞苷方案的療效和安全性。結(jié)果表明，與安慰劑+阿扎胞苷相比，維奈托克+阿扎胞苷方案顯著延長了總生存期(OS)。

這一次，維奈托克即將在中國獲得批準的適應癥早在2018年被FDA加速批準，2020年10月被FDA完全批準。這種適應癥的批準是基于VIALE的三項科學研究-A(M5-656)和VIALE-C(M16-043)、M14-3581b期研究和M14-3871/2期科學研究。

具體療效數(shù)據(jù)如下:(1)與阿扎胞苷+安慰劑組相比，維奈托克+阿扎胞苷治療組的OS明顯延長(中位OS)：14.7個月vs9.6個月)、死亡風險降低34%(HR=0.66;95%CI:0.52-0.85;p(2)與阿扎胞苷+安慰劑組相比，維奈托克+阿扎胞苷治療組的復合完全緩解率(CR+CRi)高出一倍多(66.4%vs28.3%，p此外，該研究還達到了CR。+CRh(完全緩解+部分血液恢復正常完全緩解)次要終點:維奈托克+阿扎胞苷治療組CR+CRH為64.7%，阿扎胞苷+安慰劑組為22.8%。

VIALE-C科學研究是在新診斷的不符合強化療資格的AML患者中進行的。在研究中，患者隨機分配，比較了維奈托克+LDAC方案和安慰劑+LDAC方案的療效和安全性(n=68)主要療效終點是比較兩組OS。本研究未達到顯著改善OS的主要終點，但試驗組的完全緩解率顯著提高，達到27%，而對照組僅為7.4%。完全緩解中位的時間也從8.3個月增加到11.1個月。

目前，AML的標準治療是強烈誘導化療，然后鞏固化療或同一異體干細胞移植。然而，由于年齡、并發(fā)癥和攜帶不良基因突變，許多老年患者不能接受標準化療或耐藥性，只能使用低甲基化學物質(zhì)（如阿扎胞苷）和低劑量化療，而接受這種治療的患者的生存期通常不到一年。AML是一種由骨髓和外周血原始和幼稚髓細胞異常增生引起的癌癥，主要發(fā)生在老年人身上。

MDS是一組罕見的骨髓相關(guān)血液癌，會逐漸影響骨髓產(chǎn)生正常血細胞的能力。這會導致虛弱、頻繁感染、貧血和疲勞。在某些情況下，MDS也會發(fā)展為急性髓性白血?。ˋML）。在美國，每年約有1萬人被診斷為MDS，其中約有30%的患者會發(fā)展為AML。雖然MDS可以發(fā)生在任何年齡，但它最常見于60歲以上的人。值得一提的是，這標志著venetoclax在美國監(jiān)管部門獲得的第六個BTD。BTD是FDA的新藥評審渠道，旨在加快開發(fā)和審查用于治療嚴重或威脅生命的疾病的新藥，并有初步的臨床證據(jù)表明，與現(xiàn)有的治療藥物相比，可以大大改善病情。獲得BTD的藥物可以在研發(fā)過程中得到更密切的指導，包括FDA高級官員，并有資格進行滾動審查和潛在的優(yōu)先審查，以確保在最短的時間內(nèi)為患者提供新的治療選擇。