眾所周知維奈克拉維奈托克主要目的是有選擇地能夠抑制BCL-2系統(tǒng)的功能，恢復(fù)正常細(xì)胞的通信系統(tǒng)，破壞癌細(xì)胞，達(dá)到治療腫瘤的目的。2016年4月，維奈托克被FDA批準(zhǔn)用于治療慢性淋巴細(xì)胞性白血病，其中包括17p缺失和至少一次治療(CLL)患者，商品名為Venclexta，成為FDA批準(zhǔn)的第一個(gè)BCL-2抑制劑。維奈克拉(維奈托克)是由艾伯維和基因泰克共同開發(fā)的選擇性B細(xì)胞淋巴瘤因子-2(BCL-2)抑制劑。BCL-2在細(xì)胞凋亡（程序性細(xì)胞死亡）中起著重要作用，可以防止某些細(xì)胞（包括淋巴細(xì)胞）凋亡，并在某些類型的癌癥中過度表達(dá)，這與耐藥性的形成有關(guān)。

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VIALE-A科學(xué)研究在尚未進(jìn)行治療、難以忍受傳統(tǒng)強(qiáng)化療和新診斷的AML患者中進(jìn)行，比較安慰劑+阿扎胞苷(AZA，低甲基化劑方案和維奈托克+阿扎胞苷方案的療效和安全性。結(jié)果表明，與安慰劑+阿扎胞苷相比，維奈托克+阿扎胞苷方案顯著延長(zhǎng)了總生存期(OS)。

這一次，維奈托克即將在中國(guó)獲得批準(zhǔn)的適應(yīng)癥早在2018年被FDA加速批準(zhǔn)，2020年10月被FDA完全批準(zhǔn)。這種適應(yīng)癥的批準(zhǔn)是基于VIALE的三項(xiàng)科學(xué)研究-A(M5-656)和VIALE-C(M16-043)、M14-3581b期研究和M14-3871/2期科學(xué)研究。

具體療效數(shù)據(jù)如下:(1)與阿扎胞苷+安慰劑組相比，維奈托克+阿扎胞苷治療組的OS明顯延長(zhǎng)(中位OS)：14.7個(gè)月vs9.6個(gè)月)、死亡風(fēng)險(xiǎn)降低34%(HR=0.66;95%CI:0.52-0.85;p(2)與阿扎胞苷+安慰劑組相比，維奈托克+阿扎胞苷治療組的復(fù)合完全緩解率(CR+CRi)高出一倍多(66.4%vs28.3%，p此外，該研究還達(dá)到了CR。+CRh(完全緩解+部分血液恢復(fù)正常完全緩解)次要終點(diǎn):維奈托克+阿扎胞苷治療組CR+CRH為64.7%，阿扎胞苷+安慰劑組為22.8%。

VIALE-C科學(xué)研究是在新診斷的不符合強(qiáng)化療資格的AML患者中進(jìn)行的。在研究中，患者隨機(jī)分配，比較了維奈托克+LDAC方案和安慰劑+LDAC方案的療效和安全性(n=68)主要療效終點(diǎn)是比較兩組OS。本研究未達(dá)到顯著改善OS的主要終點(diǎn)，但試驗(yàn)組的完全緩解率顯著提高，達(dá)到27%，而對(duì)照組僅為7.4%。完全緩解中位的時(shí)間也從8.3個(gè)月增加到11.1個(gè)月。

目前，AML的標(biāo)準(zhǔn)治療是強(qiáng)烈誘導(dǎo)化療，然后鞏固化療或同一異體干細(xì)胞移植。然而，由于年齡、并發(fā)癥和攜帶不良基因突變，許多老年患者不能接受標(biāo)準(zhǔn)化療或耐藥性，只能使用低甲基化學(xué)物質(zhì)（如阿扎胞苷）和低劑量化療，而接受這種治療的患者的生存期通常不到一年。AML是一種由骨髓和外周血原始和幼稚髓細(xì)胞異常增生引起的癌癥，主要發(fā)生在老年人身上。

MDS是一組罕見的骨髓相關(guān)血液癌，會(huì)逐漸影響骨髓產(chǎn)生正常血細(xì)胞的能力。這會(huì)導(dǎo)致虛弱、頻繁感染、貧血和疲勞。在某些情況下，MDS也會(huì)發(fā)展為急性髓性白血?。ˋML）。在美國(guó)，每年約有1萬(wàn)人被診斷為MDS，其中約有30%的患者會(huì)發(fā)展為AML。雖然MDS可以發(fā)生在任何年齡，但它最常見于60歲以上的人。值得一提的是，這標(biāo)志著venetoclax在美國(guó)監(jiān)管部門獲得的第六個(gè)BTD。BTD是FDA的新藥評(píng)審渠道，旨在加快開發(fā)和審查用于治療嚴(yán)重或威脅生命的疾病的新藥，并有初步的臨床證據(jù)表明，與現(xiàn)有的治療藥物相比，可以大大改善病情。獲得BTD的藥物可以在研發(fā)過程中得到更密切的指導(dǎo)，包括FDA高級(jí)官員，并有資格進(jìn)行滾動(dòng)審查和潛在的優(yōu)先審查，以確保在最短的時(shí)間內(nèi)為患者提供新的治療選擇。