培米替尼通過(guò)抑制癌細(xì)胞細(xì)胞內(nèi)的FGFR激酶而阻止腫瘤的生長(zhǎng)和擴(kuò)散。也是第一個(gè)也是唯一一個(gè)獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)用于治療膽管癌的靶向藥物。膽管癌又稱(chēng)為膽道癌，是一種難治性而且高位的惡性腫瘤，致死率極高，晚期患者的5年生存率僅為5%，可見(jiàn)其帶來(lái)的癌癥對(duì)身體影響是巨大的，近幾年來(lái)，隨著對(duì)靶向藥物深入研究，目前膽管癌已經(jīng)有治療的靶向藥問(wèn)世，給患者帶來(lái)新的希望，目前，今天重點(diǎn)提到的是Pemazyre（pemigatinib培米替尼）也被稱(chēng)為希望之星。

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膽管癌通常在老年人中出現(xiàn)。在亞洲人群中發(fā)病率極高，目前對(duì)膽管癌的主要療法是手術(shù)切除，膽管癌早期沒(méi)有明顯癥狀，多數(shù)患者在確診時(shí)已失去手術(shù)時(shí)機(jī)，只能尋求其他的治療方法，而且局部晚期和轉(zhuǎn)移性膽管癌無(wú)法通過(guò)手術(shù)完全切除，目前的標(biāo)準(zhǔn)治療選擇主要為化療、放療、肝移植，患者預(yù)后較差.晚期膽管癌靶向療法用藥-Pemigatinib（培米替尼）培米替尼適應(yīng)癥：適用于通過(guò)FDA批準(zhǔn)的試驗(yàn)檢測(cè)到的具有成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體2（FGFR2）融合或其他重排的先前治療的，不可切除的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌的成人。它是一種小分子靶向藥物，同時(shí)可以抑制FGFR1,FGFR2,FGFR3。作用是阻斷向癌細(xì)胞發(fā)出繁殖信號(hào)的異常蛋白的作用，這有助于阻止或減緩癌細(xì)胞的擴(kuò)散。

培米替尼是一種針對(duì)FGFR亞型1/2/3的強(qiáng)效選擇性口服抑制劑，是美國(guó)、日本、歐盟批準(zhǔn)的第一款針對(duì)膽管癌的靶向療法，該藥可通過(guò)阻斷腫瘤細(xì)胞中的FGFR2來(lái)阻止腫瘤細(xì)胞的生長(zhǎng)和擴(kuò)散。由于膽管癌是一種醫(yī)療需求嚴(yán)重未滿足的毀滅性癌癥，Pemazyre之前已被授予了孤兒藥資格、突破性藥物資格、優(yōu)先審查資格、加速評(píng)估。推薦劑量：在開(kāi)始使用Pemigatinib治療之前，請(qǐng)確認(rèn)是否存在FGFR2融合或重排。建議劑量為在21天周期內(nèi)每天口服13.5mg,連續(xù)14天，然后停藥7天。繼續(xù)治療直至疾病進(jìn)展或出現(xiàn)不可接受的毒性。

培米替尼/培美替尼(PEMIGATINIB)屬于一類(lèi)被稱(chēng)為激酶抑制劑的藥物。它的作用是阻斷向癌細(xì)胞發(fā)出繁殖信號(hào)的異常蛋白的作用。這有助于阻止或減緩癌細(xì)胞的擴(kuò)散，適用于：已經(jīng)轉(zhuǎn)移(擴(kuò)散到身體其他部位)或局部晚期，無(wú)法通過(guò)手術(shù)治療的膽管癌，以及用于治療FGFR2基因融合或FGFR2基因結(jié)構(gòu)發(fā)生其他變化的膽管癌患者。培米替尼對(duì)于FGFR2陽(yáng)性膽管癌患者是至關(guān)重要的里程碑。這是十多年來(lái)在歐盟向這些患者提供的第一個(gè)新的治療選擇，并且在歷史上一直沒(méi)有有效的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)的情況下，已經(jīng)顯示出很高的持久反應(yīng)率。Incyte執(zhí)行官HervéHoppenot主任說(shuō):“我們現(xiàn)在期待與歐洲各個(gè)國(guó)家合作，以確保符合條件的患者能夠盡快獲得這種新療法。”

根據(jù)一項(xiàng)研究的數(shù)據(jù)顯示，肝內(nèi)膽管癌靶向藥培米替尼在治療膽管癌患者時(shí)的效果能夠達(dá)到35.5%客觀緩解率，對(duì)于疾病控制率可以達(dá)到82%。中位反應(yīng)持續(xù)時(shí)間為9.1個(gè)月，有多達(dá)63%的患者反應(yīng)持續(xù)時(shí)間大于等于6個(gè)月，有18%的患者反應(yīng)持續(xù)時(shí)間大于等于12個(gè)月。從這些數(shù)據(jù)不難看出，靶向藥培美替尼/培米替尼(pemigatinib)對(duì)于肝內(nèi)膽管癌的病情控制和預(yù)后的改善都有著十分重大的效果。靶向藥培美替尼/培米替尼(pemigatinib)的問(wèn)世對(duì)于很多的肝內(nèi)膽管癌患者來(lái)說(shuō)是一種福音，該藥物改變了肝內(nèi)膽管癌的治療現(xiàn)狀，為醫(yī)生和患者提供了一種全新的診療方案。

在第一階段劑量遞增研究中，(化合物38，INCB054828)在1-20毫克的劑量范圍內(nèi)表現(xiàn)出劑量依賴(lài)性藥代動(dòng)力學(xué)，終末半衰期為15小時(shí)，支持每日一次給藥。在RP2D觀察到FGFR信號(hào)傳導(dǎo)的持續(xù)抑制為13.5毫克，每天一次。在一項(xiàng)開(kāi)放標(biāo)簽單臂二期研究中，在107名患有局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌的患者中，這些患者的FGFR2融合或重排在至少一次先前治療后病情有所進(jìn)展，38名患者在接受培米替尼治療后獲得客觀緩解(13.5毫克，每天一次，2周開(kāi)始/1周結(jié)束)。大多數(shù)患者在治療后顯示出腫瘤縮小的跡象，最常見(jiàn)的不良事件是高磷血癥。