Pemigatinib/Pemigatinib（PEMIGATINIB）是一種可同時抑制FGFR1、FGFR2、FGFR3的小分子靶向藥物，培米替尼價格2500-2600一盒，微信咨詢世界藥林：（18106505546）訂購。

是FDA批準(zhǔn)用于治療膽管癌的靶向藥物。該藥物通過阻斷腫瘤細(xì)胞中的FGFR2來阻斷腫瘤細(xì)胞的生長和擴(kuò)散，目前有4.5mg、9mg和13.5mg片劑可供選擇。

成纖維細(xì)胞生長因子受體(FGFR)2基因突變與膽管癌的發(fā)病機(jī)制有關(guān)。培米替尼是FGFR1、2和3的選擇性強(qiáng)效口服抑制劑。本研究評估了培米替尼在既往接受過治療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌患者（包括伴或不伴FGFR2融合或重排的患者）中的安全性和抗腫瘤活性。

在這項多中心、開放標(biāo)簽、單組、多中心、2期研究(FILT-202)中，參與者年齡在18歲或以上，至少接受過一次既往治療后疾病進(jìn)展的患者和東部腫瘤協(xié)作組(ECOG)體能狀態(tài)0-2被分配到三個隊列之一：具有FGFR2融合或重排的患者，具有其他FGF/FGFR改變的患者，或沒有FGF/FBR變化的患者。所有登記的患者每天口服一次13.5mg的培米替尼（21天周期；開始2周，停止1周）直至疾病進(jìn)展、不可接受的毒性、撤回同意或醫(yī)生決定。

主要終點是在FGFR2融合或重排患者中達(dá)到客觀反應(yīng)的患者比例，在接受至少一劑培米替尼的所有患者中集中評估。該研究已在臨床試驗中心注冊。NCT02924376，注冊完成。

共有146名患者入組：107名有FGFR2融合或重排，20名有其他FGF/FGFR改變，18名沒有FGF/FBR改變，1名有未確定的FGF/FGFR改變。中位隨訪時間為17.8個月(IQR11.6–21.3)。38名FGFR2融合或重排患者(35.5%[95%CI26.5-45.4])實現(xiàn)了客觀緩解（3例完全緩解，35例部分緩解）?？傮w而言，無論原因如何，高磷血癥是所有級別中最常見的不良事件（146名患者中的88名[60]）。93名(64%)患者發(fā)生了3級或更嚴(yán)重的不良事件（無論原因如何）；最常見的是低磷血癥(18[12%])、關(guān)節(jié)痛(9[6%])、口腔炎(8[5%])、低鈉血癥(8[5%])、腹痛(7[5%])、和疲勞(7[5%])。65名(45%)患者發(fā)生嚴(yán)重不良事件；最常見的是腹痛(7[5%])、發(fā)燒(7[4%])、膽管炎(5[3%])和胸腔積液(5[3%])?？傮w而言，71名(49%)患者在研究期間死亡，最常見的死因是疾病進(jìn)展(61[42%)；沒有死亡被認(rèn)為與治療有關(guān)。