艾曲波帕是屈指可數(shù)的慢性ITP治療選擇之一，已經(jīng)在隨機對照研究中得到驗證，目前已經(jīng)得到世界許多國家的FDA、EMA和批準(zhǔn)。與現(xiàn)有的血小板減少癥藥物相比，艾曲波帕這是一種可口服治療再生障礙性貧血的藥物，安全性高，深受患者好評，被譽為“治療再生障礙性貧血的新星藥物”。

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大量的病人在治療組有反應(yīng)(52%的治療組，16%的安慰劑)；在6個月的治療過程中，治療組中至少有一種患者反應(yīng)(79%的治療組與安慰劑相比)。29%在藥物組中)。艾曲波帕（Revolade）2008年獲得FDA批準(zhǔn)，是第一個也是唯一一個獲得批準(zhǔn)的小分子非肽TPO受體激動劑。它可以與TPO受體的跨膜區(qū)結(jié)合，從而激活激酶的胞內(nèi)信號通道，如JAK-STAT和MAPK，刺激巨核細(xì)胞的增殖和分化，增加血小板的產(chǎn)生。RAISE實驗證實了艾曲波帕對成人ITP的有效治療:這是一項成人慢性ITP研究，與III期、隨機性、雙盲性和安慰劑相比，血小板30×10^9/L，病人被隨機分配到治療組(艾曲波帕50mg/d，根據(jù)治療反應(yīng)調(diào)整劑量，最高劑量為75mg/d）與安慰劑組2：治療時間為6個月。

再生障礙性貧血這是一種罕見但可以治療的疾病，可能會慢慢發(fā)生，也可能突然發(fā)生。艾曲波帕這是一種口服血小板生成素受體激動劑，這是一種小分子非肽TPO受體激動劑。研究表明，艾曲波帕治療通常對成年慢性ITP患者有很好的耐受性。與之前的II/II期研究相比，持續(xù)的艾曲波帕治療并沒有增加副作用。艾曲波帕具有良好的耐受性，沒有發(fā)現(xiàn)新的不良反應(yīng)，也沒有觀察到血栓形成。它可以減少任何程度的出血和臨床意義上的出血。

得出結(jié)論，接受艾曲波帕治療兩周的病人，中位血小板計數(shù)增加至≥50×109/L,中位血小板計數(shù)>50×109/L可持續(xù)4年以上，同時整體出血率較低，臨床研究中患者出血多為一級或二級。39%的患者可以減少或永久停止一種或多種伴隨性藥物，不需要救援治療，治療效果至少可以持續(xù)24周。一項名為EXTEND的臨床研究實驗評估了艾曲波帕長期治療的療效和安全性。研究人員包括302名特發(fā)性慢性血小板減少性紫癜患者的血小板減少患者。