諾華制藥艾曲波帕作為最初代TPO-RA，被2019年ASH指南強烈推薦為ITP二線治療的首選方案[1]。它不僅可以快速增加血小板的數(shù)量，而且可以使用方便的口服方法。在過去，血小板藥物主要是注射方法，艾曲波帕的推出顛覆了傳統(tǒng)的給藥方法，其口服給藥方法大大提高了患者的藥物依從性，創(chuàng)造了患者舒適治療的新時代。艾曲波帕成為第一個也是唯一批準的非肽口服血小板生成素受體激動劑(TPO-RA)在中國上市時，其適應癥是經(jīng)皮質(zhì)類固醇、免疫球蛋白等一線治療收入較低或脾切除術(shù)后慢性原發(fā)免疫性血小板減少癥。

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艾曲波帕成為第一個也是唯一批準的口服小分子和非肽TPO-RA，艾曲波帕不僅能快速改善血小板，而且服用方便，大大提高了患者的藥物依從性。艾曲波帕選擇性地結(jié)合血小板、巨核細胞和巨核細胞前體細胞表面血小板生成素受體的跨膜結(jié)構(gòu)區(qū)域，并通過Janus激酶/信號轉(zhuǎn)導子和轉(zhuǎn)錄激活子(JAK/STAT)信號通道起作用。因此，艾曲波帕對骨髓祖細胞巨核細胞的增殖和分化起著積極的作用。治療ITP的藥物不僅能迅速提高血小板，降低治療風險，還能提高患者的生活質(zhì)量和舒適度？艾曲波帕在中國上市，為ITP患者帶來了新的治療選擇。

一項科學研究共進入41例非霍奇金淋巴瘤，隨機分為安慰劑組或PEG-RHUMGDF治療組，中位隨訪8.5年。結(jié)果表明，治療組總生存率為59%，安慰劑組為31%。艾曲波帕是一種促血小板生成素受體激動劑，通過誘導和刺激巨核細胞(尤其是骨髓中發(fā)現(xiàn)的大細胞)的分化和增值，適用于治療對糖皮質(zhì)激素、免疫球蛋白或脾切除反應不佳的慢性免疫性血小板減少性紫癜。(ITP)患者血小板減少癥。一項I期臨床試驗結(jié)果表明，與安慰劑對照組相比，接受吉西他濱治療的實體腫瘤患者可以減少化療延遲和化療劑量減少的比例(14%)vs.50%)。

研究表明，在艾曲波帕治療后的兩周內(nèi)，患者的中位血小板計數(shù)上升至≥50×109/L，同時，中位血小板計數(shù)>50×109/L可持續(xù)4年以上。治療后，整體出血率降低。根據(jù)世界衛(wèi)生組織的出血量表，科學研究中的大部分出血量為1級或2級。39%的患者可以減少或永久停止一種或多種伴隨ITP藥物，而無需救援治療。治療效果至少持續(xù)24周。一項名為EXTEND的臨床試驗招募了302名慢性/持續(xù)ITP患者（診斷時間大于或等于6個月），以評估艾曲波帕長期治療的安全性和有效性。